FDA впервые одобрило препарат, подавляющий гены

81 0

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) впервые в истории одобрило препарат, подавляющий гены. Лекарство под названием патисиран позволит бороться с редким генетическим заболеванием — транстиретиновым амилоидозом (hATTR), говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

Техника подавления генов, или РНК-интерференция, позволяет изменять сообщения, передаваемые рибонуклеиновой кислотой (РНК). Такие сигналы отвечают за производство определенных белков. В 2006 году американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции.

В случае с hATTR РНК дает сигнал к производству мутировавших белков, оказывающих негативное влияние на сердце и нервную систему. Клинические испытания патисирана, одобренного FDA, прошли несколько лет назад — в них приняли участие 225 пациентов с транстиретиновным амилоидозом. У всех участников эксперимента, получивших лекарство, выросла средняя скорость шага, тогда как обычно при повреждении нервной системы движения замедляются.

«Это решение — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить редкие генетические болезни, воздействуя на корень проблемы, а не просто удаляя симптомы. Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы сможем противостоять болезням или даже вылечивать их».

FDA одобрила новый 5-минутный тест на аллергию по капле крови

Ранее управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов CША разрешило приложению Natural Cycle выйти на рынок. Эта разработка отслеживает температуру и менструальный цикл пользователя, определяя, в какие дни женщина может забеременеть, а в какие дни — нет.

Источник: hightech.fm

Комментариев нет

Отставить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован.

9 − пять =